Dal silenziamento dei nucleotidi a quello dei geni

Questo libro esplora il campo rivoluzionario delle terapie basate sull'RNA concentrandosi sul viaggio scientifico dai nucleotidi al silenziamento genico attraverso i piccoli RNA interferenti (siRNA). Fornisce un'analisi completa dei meccanismi alla base dell'interferenza dell'RNA della relazione struttura-funzione delle molecole di siRNA e delle loro applicazioni terapeutiche nella medicina moderna. Attraverso casi di studio dettagliati di farmaci siRNA approvati come Patisiran Givosiran e Inclisiran il libro evidenzia il percorso traslazionale dalla scoperta in laboratorio al successo clinico. Inoltre affronta le sfide della formulazione i sistemi di somministrazione gli effetti fuori bersaglio e le direzioni future della medicina di precisione. Destinata a ricercatori clinici e professionisti delle biotecnologie quest'opera offre una visione critica del panorama in evoluzione delle tecnologie di silenziamento genico e delle loro promesse per il trattamento di disturbi genetici e metabolici.