Do nucleótido ao silenciamento de genes

Este livro explora o campo revolucionário da terapêutica baseada no ARN centrando-se na viagem científica desde os nucleótidos até ao silenciamento de genes através do ARN de interferência pequena (siRNA). Fornece uma análise exaustiva dos mecanismos subjacentes à interferência do ARN a relação estrutura-função das moléculas de ARNi e as suas aplicações terapêuticas na medicina moderna. Através de estudos de caso pormenorizados de medicamentos de siRNA aprovados como o Patisiran o Givosiran e o Inclisiran o livro destaca o caminho translacional desde a descoberta em laboratório até ao sucesso clínico. Também aborda desafios de formulação sistemas de entrega efeitos fora do alvo e direcções futuras na medicina de precisão. Concebida para investigadores clínicos e profissionais de biotecnologia esta obra oferece uma visão crítica do panorama em evolução das tecnologias de silenciamento de genes e da sua promessa de tratamento de doenças genéticas e metabólicas.