Edição genética terapia celular e genética

A edição de genes consiste em fazer alterações precisas no ADN de um organismo para corrigir mutações desativar genes nocivos ou introduzir novo material genético. Técnicas como a CRISPR-Cas9 permitem alterações genéticas específicas oferecendo potenciais tratamentos para uma vasta gama de doenças incluindo doenças genéticas e cancros. A terapia celular implica o transplante de células saudáveis e funcionais num doente para substituir ou reparar tecidos danificados. As células estaminais em particular as células estaminais pluripotentes induzidas (iPSC) são normalmente utilizadas para regenerar tecidos e tratar doenças como as doenças do sangue e as doenças degenerativas. A terapia génica tem como objetivo tratar ou prevenir doenças através da introdução de genes modificados ou novos nas células de um doente. Utilizando frequentemente vectores virais os genes terapêuticos podem corrigir defeitos genéticos restaurar proteínas em falta ou retardar a progressão da doença. Esta abordagem é promissora no tratamento de doenças hereditárias cancros e doenças genéticas raras.