Genbearbeitung Zell- und Gentherapie

Beim Gene Editing werden präzise Veränderungen an der DNA eines Organismus vorgenommen um Mutationen zu korrigieren schädliche Gene zu deaktivieren oder neues genetisches Material einzuführen. Techniken wie CRISPR-Cas9 ermöglichen gezielte genetische Veränderungen und damit potenzielle Behandlungen für ein breites Spektrum von Krankheiten einschließlich genetischer Störungen und Krebserkrankungen. Bei der Zelltherapie werden gesunde funktionsfähige Zellen in einen Patienten verpflanzt um geschädigtes Gewebe zu ersetzen oder zu reparieren. Stammzellen insbesondere induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) werden häufig zur Regeneration von Geweben und zur Behandlung von Krankheiten wie Blutkrankheiten und degenerativen Erkrankungen eingesetzt. Die Gentherapie zielt darauf ab Krankheiten zu behandeln oder zu verhindern indem veränderte oder neue Gene in die Zellen eines Patienten eingebracht werden. Mit Hilfe viraler Vektoren können therapeutische Gene genetische Defekte korrigieren fehlende Proteine wiederherstellen oder das Fortschreiten von Krankheiten verlangsamen. Dieser Ansatz ist vielversprechend für die Behandlung von Erbkrankheiten Krebs und seltenen genetischen Erkrankungen.