Modifica genetica terapia cellulare e genica

L'editing genico consiste nell'apportare modifiche precise al DNA di un organismo per correggere mutazioni disattivare geni dannosi o introdurre nuovo materiale genetico. Tecniche come la CRISPR-Cas9 consentono modifiche genetiche mirate offrendo potenziali trattamenti per un'ampia gamma di condizioni tra cui disturbi genetici e tumori. La terapia cellulare prevede il trapianto di cellule sane e funzionali in un paziente per sostituire o riparare i tessuti danneggiati. Le cellule staminali in particolare le cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC) sono comunemente utilizzate per rigenerare i tessuti e trattare malattie come i disturbi del sangue e le condizioni degenerative. La terapia genica mira a trattare o a prevenire le malattie introducendo geni modificati o nuovi nelle cellule del paziente. Spesso utilizzando vettori virali i geni terapeutici possono correggere difetti genetici ripristinare proteine mancanti o rallentare la progressione della malattia. Questo approccio è promettente per affrontare disturbi ereditari tumori e malattie genetiche rare.