Od nukleotydu do wyciszania genów

Książka ta bada rewolucyjną dziedzinę terapii opartych na RNA koncentrując się na naukowej podróży od nukleotydów do wyciszania genów za pomocą małych interferujących RNA (siRNA). Zapewnia kompleksową analizę mechanizmów stojących za interferencją RNA relacji struktura-funkcja cząsteczek siRNA oraz ich zastosowań terapeutycznych we współczesnej medycynie. Poprzez szczegółowe studia przypadków zatwierdzonych leków siRNA takich jak Patisiran Givosiran i Inclisiran książka podkreśla ścieżkę translacji od odkrycia laboratoryjnego do sukcesu klinicznego. Omówiono w niej również wyzwania związane z formulacją systemami dostarczania efektami poza celem i przyszłymi kierunkami w medycynie precyzyjnej. Przeznaczona dla naukowców klinicystów i biotechnologów praca ta oferuje krytyczny wgląd w ewoluujący krajobraz technologii wyciszania genów i ich obietnicę w leczeniu zaburzeń genetycznych i metabolicznych.